“温江造”创新药又一新适应症获批临床
近日，记者从成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科生物”）了解到，其自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”在拓展新适应症方面取得重要进展。此次拓展的新适应症“糖尿病黄斑水肿”的新药临床试验申请，已获得国家药品监督管理局审评中心的临床默示许可。
糖尿病黄斑水肿是糖尿病常见的眼部并发症之一，由于黄斑区发生炎性反应、液体渗入，进而引发视力下降，严重时可致盲。随着糖尿病患病率上升，糖尿病黄斑水肿患者群体持续扩大。当前临床常用的治疗方法需要反复进行玻璃体腔注射抗VEGF药物，给患者带来不小的治疗负担，临床上仍存在对更安全、长效治疗方案的需求。
据介绍，JWK001注射液是全球首个采用“两质粒包装系统”技术的AAV基因治疗新药，在提升AAV载体包装效率的同时，有助于降低生产成本。JWK001注射液的作用机制是通过将携带抗VEGF蛋白表达框的AAV载体递送至视网膜细胞，使其持续表达抗VEGF蛋白，从而抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现单次给药、长期有效的治疗效果。
此前，JWK001针对新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床I期研究已取得优异成果。此次拓展新适应症临床获批，标志着JWK001的临床研发迈入新阶段，其潜在应用领域从原先的新生血管性年龄相关性黄斑变性成功拓展至糖尿病黄斑水肿这一高发眼科疾病，为广大疾病患者提供了更长效、便捷的治疗选择。
金唯科生物是一家专注于AAV基因治疗新药开发的生物科技公司，核心布局眼科疾病、神经肌肉疾病及遗传代谢疾病等领域，形成了高度整合的AAV基因治疗“技术链”，在基因治疗药物研发能力及AAV制备技术方面均处于国内领先水平。目前，其在研的多款AAV基因治疗产品已顺利进入IIT临床研究阶段。
金唯科生物联合创始人、CEO杨阳表示，金唯科将联合国内临床机构，推进JWK001治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验工作，进一步评估其在目标患者群体中的安全性和有效性，为后续的产品上市申请提供临床数据支持。
记者 ：陈思洋 王戎
编辑：彭棣 李林波
审核：吴敏
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