近日，由成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）自主研发的基因治疗I类新药“JWK002注射液”，正式进入Ⅱ期临床试验阶段。这款药物旨在治疗一种名为“X连锁视网膜劈裂症”（简称XLRS）的罕见遗传性眼病，是国内首个针对XLRS疾病的基因治疗药物注册临床试验，有望填补该疾病临床没有有效治疗药物的空白。

X连锁视网膜劈裂症是一种主要影响男性的遗传性眼病，由RS1基因突变导致。患者核心症状表现为视力进行性下降、黄斑中心凹劈裂，严重时可并发玻璃体积血、视网膜脱离等，最终导致失明。长期以来，全球对此病缺乏根本性治疗手段，临床仅能处理相关并发症，无法阻止视力受损的进程。

JWK002注射液采用先进的腺相关病毒（AAV）载体技术，如同一种高效的“生物快递”，将功能正常的RS1基因精准递送到患者视网膜细胞中，从根源上恢复RS1蛋白的表达，修复受损的视网膜结构。   

据了解，此前进行的早期临床研究结果令人鼓舞，所有接受治疗的受试者，其治疗眼的最佳矫正视力均得到显著改善，中央视网膜厚度明显下降，视网膜劈裂腔完全闭合，视网膜光敏感度也有所提升。

JWK002注射液的临床研究突破，得益于金唯科一项核心生产技术的支撑——全球首个“两质粒包装系统”。该技术被形象地理解为一条更高效、更精简的“生产线”，能大幅提升AAV病毒载体的包装效率，同时显著降低生产成本。这为JWK002注射液未来商业转化并惠及更多患者奠定了优势。基于JWK002注射液的创新性和未来潜力，此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格及儿科罕见病资格认定。   

金唯科于2017年落地电子科大科创谷三医创新中心一期，是一家专注于AAV基因治疗药物开发的生物科技企业，已建成从研发到生产的完整技术平台，多个在研管线AAV基因治疗产品进入临床阶段。金唯科联合创始人、CEO杨阳表示，JWK002进入Ⅱ期临床是企业技术平台实力的重要体现，从已有数据看，药物的安全性和有效性符合预期，接下来将全力推进临床研究，加速让这项创新疗法实现其临床与市场价值。